近年、様々な生物種において標的遺伝子を改変する技術として、人工ヌクレアーゼ(ZFNやTALEN)を利用した“ゲノム編集”が注目されている。人工ヌクレアーゼは、DNAに特異的に結合するドメインと、制限酵素FokIのDNA切断ドメインを連結させたキメラタンパク質である。２つの人工ヌクレアーゼが近接する標的配列に結合するとDNA切断ドメインが２量体となりDNAを切断する。切断されたDNAは、相同組換えあるいは非相同末端連結により修復されるが、この時に目的の遺伝子を改変することが可能となる。標的配列の選択が可能であることから次世代のノックアウト技術として注目され、様々な動物（コオロギ、ウニ、ゼブラフィッシュ、マウス、ラット）、植物（シロイヌナズナ）、哺乳類培養細胞（ES細胞やiPS細胞を含む）において成功例が報告されている。